{"text":[[{"start":10.3,"text":"全球最大罕见病药物制造商之一的负责人表示，罕见病医药领域在很大程度上仍是一片尚未开发的领域，为制药和生物科技公司提供了机会，可以为数千种尚无获批疗法的疾病开发新治疗手段。"}],[{"start":25,"text":"阿斯利康(AstraZeneca)旗下美国罕见病子公司Alexion的首席执行官马克•迪努瓦耶(Marc Dunoyer)表示，在“已确定的1万种特定罕见病”中，约“95%”的疾病尚无可用药物。"}],[{"start":37.42,"text":"“罕见病领域蕴藏着巨大的新机遇，”迪努瓦耶表示。自2021年阿斯利康以390亿美元收购Alexion以来，他一直负责领导这家公司。"}],[{"start":49.910000000000004,"text":"“现代药物已经能够治疗大约500种罕见病，但其中约95%的罕见病仍然无药可医……如今科学在多个方向上都取得了巨大飞跃和进展，而这些路径在5年或10年前对我们来说还不可及。”他在接受英国《金融时报》采访时表示。"}],[{"start":68.05000000000001,"text":"据世界卫生组织定义，罕见病是指影响少数人群的疾病、障碍或状况，通常普通人群中约每2000人中仅有1人或更少患病。"}],[{"start":78.46000000000001,"text":"自从被英国最大制药集团阿斯利康收购以来，Alexion已成为该集团的关键组成部分。去年，罕见病药物销售额占阿斯利康587亿美元营收的16%，使其成为公司最大的业务板块之一。"}],[{"start":94.81,"text":"在阿斯利康力争到2030年实现800亿美元营收、并在同年之前推出20款新药之际，罕见病领域也被视为一个增长领域。阿斯利康目前已完成这项新药承诺的一半，其中两款新药属于罕见病药物。"}],[{"start":111.07000000000001,"text":"迪努瓦耶此前在阿斯利康担任首席财务官，后出任Alexion最高负责人。他表示，这家总部位于波士顿的业务部门，借助母公司全球业务网络，将业务覆盖范围从独立运营时期的20个国家扩大至80个国家。"}],[{"start":128.47,"text":"近几周，Alexion公布了一系列积极的临床试验数据，其中包括efzimfotase alfa的试验结果。这是一种用于治疗低磷酸酯酶症(HPP)患儿的药物，该疾病会影响骨骼发育。"}],[{"start":141.84,"text":"由于治疗费用可能极其高昂，罕见病药物的销售有时会引发争议。但杜诺耶表示，定价并不一定是Alexion面临的最大问题，不过他承认，与医疗体系就价格达成一致“需要时间”。"}],[{"start":156.57,"text":"他说：“这需要时间，因为这些药物通常价格昂贵，而适用患者人数非常少……各类药价监管机构需要时间来同意并接受这项财政负担。”不过他补充称，许多机构确实理解这些药物的价值，以及它们在降低医疗成本和减轻患者疾病负担方面所带来的节省。"}]],"url":"https://audio.ftcn.net.cn/album/a_1784528679_9981.mp3"}